AI制药2026-08-16 09:34

当我们谈“英矽智能”时，我们究竟在谈论什么？

智医界研究院

英矽智能之后，AI制药已经回不到"AI只是辅助工具"的过去了。

如果十年以后回头看，2026年也许会成为AI制药真正开始的一年。不是因为出现了一款新药，也不是因为武田支付了6亿美元。而是因为整个行业终于开始相信：AI不是研发流程里的一个工具，它正在成为研发流程本身。

这篇文章想谈的是三件事：Rentosertib的III期启动了，验证了AI制药路径的可行性；武田等大药企的集体买单，验证了AI制药在商业上值得投；这两件事发生在同一年，让2026年成为AI制药从"能不能做"走向"能不能赚钱"的转折点。

一、为什么临床III期重要

2026年6月30日，英矽智能的Rentosertib（一款由AI发现靶点并设计分子、用于治疗特发性肺纤维化的候选药物）正式启动III期临床试验，相关信息已在中国国家药品监督管理局药品审评中心平台公示。这是目前公开资料中，首个由AI参与靶点发现和分子设计，并推进至III期临床验证阶段的候选药物。

在英矽智能之前，行业里并不缺"AI设计分子"的故事，但绝大多数停留在论文、专利或临床前阶段。真正把AI发现的全新靶点、AI设计的全新分子推进到III期人体大规模验证的，Rentosertib是第一个。这项III期研究是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照试验，由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者，中国工程院院士钟南山和上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者，计划在全国47个研究中心招募320名受试者，评估每日一次用药持续52周的有效性和安全性，以用力肺活量（FVC）的年下降率作为主要终点。

这个事件的意义，不在于Rentosertib最后能不能获批上市。III期临床的失败率高达40%到50%，全球创新药在最后一关折戟的案例比比皆是。如果Rentosertib最终失败了，它不会是第一个，也不会是最后一个。

III期真正重要的是另一件事。

从靶点发现到临床前候选化合物，Rentosertib用了18个月，合成了不到80个分子。传统方法在这两个数字面前，展示出了明显的效率差距：一个全新的药物靶点，从发现到确定候选分子，通常需要3到5年，筛选数千到数万个化合物。事实上，英矽智能的整体效率也印证了这一点——公司的多元化管线中已有40余个项目由Pharma.AI平台发现，自2021年以来共提名31个开发候选分子（DC），其中10余个项目已获得临床试验用新药申请（IND）批准，从立项到DC提名平均仅需12至18个月，每个项目仅需合成并测试60至200个分子。

2024年3月，Rentosertib从AI算法开发到2期临床试验的全流程发表在《自然-生物技术》上，从PandaOmics驱动的组学数据分析定位TNIK靶点，到生成化学引擎Chemistry42赋能的分子设计，再到临床前验证，AI驱动的工作流程经过了科学界最严格的同行评审。2025年6月，一项探索性IIa期研究数据发表在《自然-医学》上：60mg组的用力肺活量增加了98.4mL，安慰剂组减少了20.3mL。这是AI驱动的药物第一次在真实患者身上看到疗效信号。

这些数字构成了一个链条：AI发现靶点、AI设计分子、AI预测临床结果、临床验证成功，这个链条第一次获得了临床阶段的重要验证。所以III期最重要的意义不是Rentosertib能走多远。而是它已经告诉了整个行业：这条路是通的。一旦路通了，走的人就会多起来。

二、为什么与武田合作重要

2026年7月2日，英矽智能宣布与武田达成全球战略合作，潜在交易总额约6亿美元。武田将其称为向"AI原生"药物发现模式转型的里程碑。根据协议，英矽智能将获得约6000万美元的项目启动费及近期里程碑付款，并有资格获得基于临床前、临床、商业化及销售进展的里程碑付款，以及产品未来净销售额的分级特许权使用费。武田则获得合作筛选出的新型疗法在全球范围内的独家开发、生产和商业化权利。在分工上，英矽智能主导AI驱动的药物发现与分子筛选——具体而言，英矽智能利用其Pharma.AI平台，在武田选定的多个治疗领域内发现全新的候选药物；武田则负责后续的临床验证与商业化推进。

有必要澄清的是：这笔合作并非针对英矽智能已有的在研药物（如Rentosertib）的对外授权，而是一次面向未来的"新药共同发现"合作——双方共同寻找的是尚未诞生的分子，而非转让已有的管线资产。

武田制药首席科学官Christopher Arendt表示，此举是武田建立"同类最佳"AI合作伙伴生态战略的一部分。这家日本公司在过去10个月中已与多家AI生物制药机构达成合作。"AI的发展日新月异，仅靠一家公司的能力，不可能覆盖所有的节点。"

英矽智能创始人兼CEO Alex Zhavoronkov则在《华尔街日报》的专访中指出，与武田的合作将提升英矽智能的盈利可见性，驱动公司迈向可持续盈利。他强调，此举不仅契合英矽智能在亚太地区的扩张战略，更强有力地证明其AI创新模式能够为大型跨国药企实现规模化的临床前药物发现。"我们必须具备规模化创新的能力，才能成为一家真正意义上的AI制药公司。"

支撑这一切合作的底层，是英矽智能自主研发的端到端生成式AI平台Pharma.AI。与大多数AI制药公司只覆盖研发链条中"靶点发现"或"分子生成"等单点环节不同，Pharma.AI是业界少有的全链条覆盖平台——从Biology42（含PandaOmics）的靶点发现，到Chemistry42的生成式分子设计，再到Medicine42的临床结果预测，贯穿了药物研发从0到1的完整流程。正是这种"端到端"的能力，让Rentosertib能在18个月内走通从靶点到DC的路径，也构成了大药企愿意开出近70亿美元合作总价值的底层信任逻辑。武田要的不只是一个提效工具，而是一个能在多个治疗领域规模化产出高质量候选分子的"AI原生"研发引擎，这正是Pharma.AI作为全链条平台的独特价值所在。

单独看，这是一笔典型的"大药企+AI平台"交易。但如果把时间线拉长，看到的不只是一笔交易。

2026年上半年，英矽智能已经签了四笔大型合作：1月施维雅（8.88亿美元），3月礼来（约27.5亿美元），6月SK生物制药（超25亿美元），7月武田（约6亿美元）。四笔加起来，潜在总价值逼近70亿美元。

如果把英矽智能的对外合作方式分类来看，演进路径格外清晰。

最早是软件授权。2021年齐鲁制药引进PandaOmics平台，2023年礼来引入Chemistry42与PandaOmics，药企自己使用AI工具进行药物发现。在这种模式下，英矽智能扮演的是软件工具供应商，合作方独立完成后续研发工作。合同金额最小，通常在数十万至百万美元量级，合作深度也最浅，是典型的客户与供应商关系。但这恰恰是英矽智能商业化的“流量入口”——其软件服务已覆盖全球前20大药企中的13家，让大药企先“试菜”，在实际使用中建立对AI平台的信任。礼来正是从2023年的软件授权开始，一步步走向更深层的合作。

第二种是联合药物发现。英矽智能主导AI驱动的早期发现，利用其端到端Pharma.AI平台完成从靶点发现到分子设计的全流程，直接交付高质量的临床前候选分子；合作方负责后续的临床开发和商业化。2022年赛诺菲以12亿美元签约，是MNC首次将英矽智能的AI引擎纳入内部研发流程；2026年施维雅、齐鲁制药（从软件授权升级）、SK生物制药、武田相继跟进，这种模式已成为目前最主要、覆盖最广的合作方式。与传统CRO被动执行客户订单不同，英矽智能在此类合作中主动进行靶点发现和分子从头设计，将项目从靶点推进到PCC的时间压缩到平均12至18个月——传统方法通常需要4.5年。这正是武田等MNC所追求的“AI原生”研发引擎，要的不只是一个提效工具，而是一个能规模化产出高质量候选分子的合作伙伴。合同金额中等至高，包含首付款、里程碑付款和销售分成，如武田合作中英矽智能可获得约6000万美元的项目启动费及近期里程碑付款。

第三种是核心管线对外授权。 2026年3月礼来以1.15亿美元首付款，买下英矽智能一款临床前阶段口服新药的全球权益，潜在总价值约27.5亿美元。这是跨国药企第一次用真金白银直接购买英矽智能自研管线的全球权益——合作不再围绕“未来可能发现的分子”，而是围绕“英矽智能已经做出来的分子”。这是三种方式中最直接的“价值兑现”方式，验证了英矽智能自研管线的质量，也让其从合作中获取最高的预付现金和潜在里程碑收益，完成了从软件商到服务商、再到Biotech的三级跳。合作从“客户—供应商”彻底升维为“战略共生”。

同期发生的其他交易同样密集：剂泰科技以16亿美元将MTS-128海外权益授权给Boulevard Bio；石药集团与阿斯利康达成17.7亿美元战略合作；赛诺菲携手EvolutionaryScale达成12亿美元肿瘤研发合作。

部分行业研究显示，AI筛选和设计的候选药物在早期临床阶段可能展现更高成功率，但这一优势仍需要更多长期数据验证。全球前20大药企，已全部与AI公司展开合作。不是一家药企在押注AI，是几乎所有药企都在做同样的事。它们不是被同一个AI说服的，而是被同一个数据说服的：AI制药正在从"能不能做成"走向"能不能赚钱"。

三、2026会成为AI制药元年？

每一门新技术变成产业，都会经历一个从"能不能做"到"做了能不能赚钱"的转折点。2026年，几件事同时发生，把这个转折点推到了眼前。

第一件事，是英矽智能的Rentosertib完成了IIa期概念验证，相关结果发表于《自然-医学》。这是AI制药从技术叙事走向临床证据的第一步。从靶点发现、分子设计到患者体内看到疗效信号，整个链条第一次被完整走通。AI不再只是"用来筛分子的工具"，而是参与了从源头到终点的全部环节。

第二件事，是AI制药公司的合作订单开始规模化兑现。英矽半年近70亿美元，不是一家公司签了一笔大单，是一连串大单接连落地。剂泰16亿、石药17.7亿、赛诺菲12亿——每一笔都在说同一件事：大药企愿意为AI发现的分子付钱了。

第三件事，是资本市场开始给出确定性的估值信号。2025年12月30日，英矽智能于香港联交所主板挂牌上市，股票代码：03696.HK。晶泰科技已在港股和科创板布局。

第四件事，是英矽智能自身经历的周期验证。任峰在一次访谈中回顾了公司最艰难的时刻：2021年DC还未确定时，融资极其困难。2022年到2023年资本寒冬，公司主动调整节奏、保持现金储备。这个决定让它在2024年大量AI制药公司因现金流枯竭而关闭时活了下来。

而支撑它活下来的，不只有现金管理。2021年齐鲁制药引进PandaOmics平台时，英矽智能还是一家"卖软件"的公司。2022年赛诺菲的12亿美元大单，标志着行业开始接受它作为AI驱动的研发服务方。到2026年礼来用1.15亿美元首付款买下其自研管线时，英矽智能已经完成了从软件商到服务商、再到Biotech的三级跳。

技术可以复制，模式可以参考，但穿越周期的经验，是每一家活下来的公司最稀缺的资产。

四、Rentosertib之后

如果十年以后回头看，2026年的意义可能不在于Rentosertib成功与否。而在于行业终于不再问AI能不能做药——这个问题已经被回答了。行业开始问的新问题是：AI还能做多少药？

从靶点到III期，走通一次证明了可行性。接下来需要证明的是可重复性、可规模化和可持续性。这比走通一次更难，但也比走通一次更有价值。

英矽智能已经证明了这条路是通的，但它不会一直独自走在前面。德睿智药和剂泰科技也已经进入了III期，分别用不同的路径验证了AI在药物设计和制剂优化上的能力。除Rentosertib外，英矽智能还有多个项目正推进至I期临床开发阶段。这条赛道上的玩家正在变多，路正在变宽。

Rentosertib最后也许成功，也许失败。但AI制药已经从概念验证阶段进入产业验证阶段。因为今天整个行业讨论的问题，已经不是AI能不能做药，而是AI还能做多少药。

当一个行业的底层问题被改写，它就再也回不到从前了。